Los pacientes adultos con una forma agresiva de leucemia podrán recibir una inmunoterapia innovadora, inventada por investigadores de la UCL, en el NHS apenas unas semanas después de que el Instituto Nacional para la Excelencia en la Salud y la Atención (NICE) aprobara su uso.
La terapia con células CAR T, conocida como ‘obe-cel’ y comercializada como Aucatzyl, implica tomar las células inmunes de un paciente y reprogramarlas en un laboratorio para identificar y atacar su cáncer, antes de devolverlas al cuerpo como ‘medicina viva’.
Obe-cel es una terapia de células T con CAR de segunda generación inventada por científicos del Instituto del Cáncer de la UCL, dirigido por el Dr. Martin Pule, y ha mostrado resultados prometedores en el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda (LLA), un cáncer de sangre agresivo.
La terapia ha reducido la toxicidad inmune y persiste por más tiempo en pacientes con cáncer de sangre, superando dos limitaciones comunes de las terapias anteriores con células T con CAR. Aucatzyl se sometió a ensayos clínicos y es fabricado por la empresa derivada de la UCL, Autolus, que se creó con la ayuda de UCL Business, la empresa de marketing de la UCL.
El desarrollo de la terapia con células T con CAR ha contado con el apoyo de larga data del Centro de Investigación Biomédica (BRC) de la UCLH del Instituto Nacional de Investigación en Salud y Atención (NIHR).
NHS England anunció hoy que la terapia personalizada estará disponible en el NHS en unas semanas a través de centros especializados.
La Dra. Claire Roddie, miembro del equipo que desarrolló el tratamiento en el Instituto del Cáncer de la UCL y hematóloga consultora de la UCLH, dijo: «Estoy encantada de escuchar la decisión del NICE. Muchos más pacientes se están beneficiando ahora de la terapia con células CAR-T en el NHS.
«Hemos estado trabajando para demostrar la seguridad y eficacia de este medicamento desde 2017 y hemos reunido equipos clínicos y de investigación de UCL y UCLH, con el apoyo del gobierno y organismos independientes como NIHR y BRC, así como de la industria farmacéutica.
«Las muchísimas personas involucradas en este trabajo pueden estar inmensamente orgullosas de este logro que ayudará a salvar las vidas de muchos más pacientes».
Los pacientes elegibles recibirán dos dosis de terapia CAR-T por vía intravenosa, con diez días de diferencia, y el tratamiento se administrará en centros especializados en CAR-T en todo el país.
El tratamiento estará disponible para personas mayores de 26 años con leucemia linfoblástica aguda de células B que haya regresado o no haya respondido al tratamiento anterior.
Se estima que podría administrarse a unos 50 pacientes cada año en Inglaterra.
En un ensayo clínico, el 77% de los pacientes vieron su cáncer entrar en remisión después del tratamiento con obe-cel, la mitad de los cuales no mostró signos detectables de cáncer después de tres años y medio.
También se descubrió que el tratamiento, que ha sido investigado, desarrollado y fabricado en el Reino Unido, tiene menor toxicidad y es menos probable que cause efectos secundarios graves que otras terapias de células T con CAR (receptor de antígeno quimérico).
Esta inmunoterapia personalizada de vanguardia ha recorrido un viaje de 10 años que comenzó con la investigación de académicos clínicos del UCL Cancer Institute quienes, con el apoyo de UCL Business, establecieron Autolus, una empresa derivada dedicada a desarrollar, probar y llevar AUCATZYL® al mercado. Este viaje ha requerido visión, tenacidad y más de 800 millones de libras esterlinas. Hoy esto ha dado sus frutos y beneficiará a personas de todo el Reino Unido. Es una demostración inspiradora de lo que se puede lograr cuando los académicos universitarios, los hospitales del NHS y los inversores trabajan juntos».
Dra. Anne Lane, directora ejecutiva de la empresa UCL
El profesor Peter Johnson, director clínico nacional de cáncer del NHS, dijo: «Esta terapia de vanguardia se ha mostrado realmente prometedora en los ensayos y podría ofrecer a los pacientes con esta forma agresiva de leucemia la oportunidad de vivir más tiempo sin cáncer y, para algunos, podría ofrecer la esperanza de una cura.
«Esta ‘medicina viva’ estimula el propio sistema inmunológico del paciente y luego guía a las células T hacia el cáncer para matarlo. Es fantástico tener otra opción pionera disponible en el NHS, que se suma a nuestra gama de terapias CAR-T que ayudan a las personas con cáncer de sangre a vivir vidas más largas y saludables».
Harry, un estudiante de 19 años de Harrogate, fue tratado con obe-cel para la LLA de células B como parte de un ensayo clínico en 2024. Dijo: «Me siento muy afortunado de haber tenido acceso a un tratamiento tan maravilloso. No solo funcionó mejor de lo que pensaban mis médicos, sino que funcionó sin muchos de los horribles efectos secundarios que se pueden tener con otros tratamientos.
«Creo que obe-cel ahora está disponible en el NHS para personas mayores de 26 años. Lo más importante que ofrece es esperanza. Cuando te enfrentas a una situación como la mía, la esperanza es lo más valioso que puedes tener».
La Secretaria de Salud Ashley Dalton dijo: “Este tratamiento pionero es una excelente noticia para los pacientes y sus familias, y demuestra cómo el NHS está a la vanguardia de la innovación médica.
“Nuestro plan de salud a 10 años consiste en aprovechar nuestro sector de ciencias biológicas, líder mundial, para ofrecer tratamientos como este: terapias innovadoras que salvan vidas.
«Al apoyar nuevos tratamientos con menos efectos secundarios y estancias hospitalarias más cortas, estamos construyendo un NHS apto para el futuro y al mismo tiempo consolidamos la posición del Reino Unido como líder mundial en investigación médica».
Fiona Bride, directora comercial interina y directora de valor y acceso a medicamentos del NHS de Inglaterra, afirmó: «Esta es una historia de éxito hecha en Gran Bretaña y muestra cómo colaborativamente podemos hacer realidad la ambición del Plan de Salud de 10 años, mostrando cómo la ventaja competitiva del Reino Unido en ciencias biológicas puede traducirse en mejores resultados y tratamientos para los pacientes del NHS.
«El recorrido de obe-cel desde la investigación científica en una universidad del Reino Unido hasta un tratamiento clínicamente seguro y rentable que se entregará a través de la red CAR-T especializada del NHS es notable y agradezco a los colegas que han desempeñado su papel a lo largo del camino».
La leucemia linfoblástica aguda es un cáncer agresivo de la sangre y la médula ósea, que se diagnostica a unas 800 personas en el Reino Unido cada año, de las cuales aproximadamente la mitad son adultos.
Los datos muestran que los pacientes con formas agresivas de cáncer que reciben quimioterapia, el estándar actual de atención de rutina, viven sólo 10 meses en promedio después del tratamiento.
La terapia se acelerará para los pacientes antes que el período de implementación estándar de 90 días gracias a la financiación provisional del Fondo de Medicamentos Contra el Cáncer del NHS.
Fuente:
Colegio Universitario de Londres
