Irvine, California, 12 de diciembre de 2025 – Leslie M. Thompson, profesora Donald Bren de Psiquiatría y Comportamiento Humano, así como de Neurobiología y Comportamiento en la Universidad de California, Irvine, recibió una subvención de 11.999.933 dólares del Instituto de Medicina Regenerativa de California para un ensayo clínico sin precedentes de una nueva terapia con células madre neurales para la enfermedad de Huntington.
Este premio apoyará un primer estudio de seguridad y tolerabilidad en humanos de un producto de células madre neurales derivadas de células madre embrionarias para la enfermedad de Huntington, un hito para los pacientes que actualmente no tienen terapias disponibles que alteren el curso de este trastorno devastador.
El estudio se centrará en la seguridad del producto celular, que se espera que pueda proteger las células cerebrales, reparar los circuitos cerebrales dañados y retardar o prevenir la progresión de enfermedades en humanos. Este será el ensayo inicial de células derivadas de células madre embrionarias en personas con enfermedad de Huntington; En ensayos anteriores se utilizaron células de células o tejidos fetales. Se espera que el ensayo clínico comience a mediados de 2026. Esta nueva terapia celular ha sido ampliamente probada en estudios preclínicos para determinar su seguridad y eficacia y promete avanzar en el tratamiento de la EH.
La enfermedad de Huntington es un trastorno genético que destruye gradualmente las células cerebrales, generalmente comienza entre los 35 y 50 años y empeora cada 10 a 20 años. Los síntomas incluyen movimientos involuntarios, dificultad para pensar y planificar las tareas diarias y cambios de humor como la depresión.
La terapia que se está probando, llamada hNSC-01, utiliza células madre neurales que pueden proteger las células cerebrales existentes de la muerte, reemplazar las células perdidas, reconstruir los circuitos cerebrales dañados, liberar proteínas útiles como el BDNF que son bajas en los pacientes con EH y reducir las acumulaciones de proteínas dañinas que dañan las células cerebrales. Todos estos resultados se han demostrado en estudios con animales, en los que las células también mejoraron el movimiento, restauraron la función cerebral y demostraron ser seguras durante largos períodos.
El ensayo clínico de UC Irvine inscribirá a 21 personas con enfermedad de Huntington en etapa temprana, 12 participantes en un brazo de aumento de dosis de Fase 1B y nueve en un brazo de expansión de Fase 2A. Las células se insertarán quirúrgicamente en el cerebro y los sujetos serán monitoreados de cerca por seguridad, así como por signos preliminares de posibles beneficios.
La enfermedad de Huntington supone una pesada carga para los pacientes, sus familias y sus cuidadores, que a menudo dura décadas. Sólo en California, los costos hospitalarios para los pacientes con EH pueden oscilar entre $3 y $25 millones al año. Si tiene éxito, esta terapia podría permitir a las personas con la enfermedad de Huntington vivir de forma independiente durante más tiempo y reducir significativamente los costos de atención a largo plazo, aliviando la tensión sobre las familias.
«Este ensayo es un emocionante paso adelante para la medicina regenerativa y su potencial para cambiar el curso de la enfermedad de Huntington», afirmó el investigador principal Thompson, que también es profesor de química biológica. «Ofrece esperanza adicional a los pacientes y sus familias que actualmente tienen muy pocas opciones».
Y añadió: «El premio es la culminación de un gran esfuerzo realizado por un equipo de investigadores, incluidos el Dr. Jack Reidling y Yuna Muyshondt de UC Irvine y las instalaciones GMP de UC Davis que produjeron el producto celular».
Thompson ha estudiado Huntington durante más de tres décadas y ha recibido 17,6 millones de dólares en financiación CIRM para avanzar tanto en la ciencia básica como en las vías traslacionales. En 2019, recibió $6 millones para desarrollar terapias basadas en células madre para la enfermedad de Huntington, un esfuerzo que desde entonces aprobó una nueva solicitud de fármaco en investigación ante la FDA, allanando el camino para la adjudicación actual que financia el ensayo clínico en humanos de fase inicial a través de la Clínica Alpha de UC Irvine.
En octubre de este año, Thompson recibió 2 millones de dólares de financiación del CIRM para investigar uno de los misterios más desconcertantes de la medicina: por qué la enfermedad de Huntington destruye algunas células cerebrales y salva otras. Su laboratorio integra células madre derivadas de pacientes, transcriptómica, proteómica y bioinformática para investigar los mecanismos de la enfermedad, mientras busca nuevas formas de comprender por qué ciertas células cerebrales son más vulnerables que otras a la enfermedad de Huntington. Además, Thompson codirige el Centro de investigación de células madre Sue & Bill Gross en UC Irvine.
Este premio es parte de los proyectos de fase de ensayo clínico de CIRM, cuyo objetivo es acelerar terapias prometedoras con células madre desde el desarrollo preclínico en etapa tardía hasta ensayos clínicos para abordar necesidades médicas no satisfechas.
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