En los últimos años, el entusiasmo por los nuevos tratamientos de terapia génica para la beta talasemia y la anemia de células falciformes se ha visto atenuado por el número relativamente pequeño de pacientes que realmente reciben tratamientos ultracaros después de que llegan al mercado. La adopción favorable ha ensombrecido las perspectivas comerciales de algunas de las empresas de biotecnología que desarrollaron las terapias pioneras, en particular Bluebird bio. La empresa del área de Boston recortó personal y a principios de este año fue
La recién nombrada directora médica de la compañía, Joanne Lager, MD, compartió las cifras de inscripción y tratamiento en una conferencia de prensa en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) a principios de esta semana, lo que puede aliviar algunas preocupaciones sobre el futuro de las terapias genéticas de ambos para enfermedades de la sangre, pero aún puede dejar preguntas. Según los gráficos presentados por Lager, menos de 40 pacientes han sido tratados con Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel), la terapia génica de Genetix para la anemia de células falciformes, y sólo 80 han sido tratados con Zynteglo (betibeglogene autotemcel), la terapia génica para la beta talasemia.
Pero la presentación de Lager destacó algunas cifras que sugieren que la adopción relativa de Lyfgenia ha sido más rápida que la de Zynteglo, incluso si las cifras absolutas son menores. Por ejemplo, Lager dijo que el tiempo desde la aprobación de la FDA hasta la inscripción del primer paciente fue dos veces más rápido para Lyfgenia que para Zynteglo, y seis veces más centros de tratamiento fueron «encendidos» en el primer trimestre después del lanzamiento de Lyfgenia que después del lanzamiento de Zynteglo. Zynteglo fue aprobado por la FDA en agosto de 2022 y Lyfgenia más de un año después, en diciembre de 2023.
«Creemos que nuestra experiencia hasta la fecha establece un punto de referencia para la prestación y refuerza el valor de estas terapias para los pacientes, proveedores y pagadores», dijo Lager durante la conferencia de prensa del miércoles. La información presentada en la sesión informativa ha sido embargada hasta las 7 de la mañana de esta mañana.
Se ha informado ampliamente que el precio de costo de adquisición mayorista de Zynteglo (en realidad, el precio de lista) es de 2,8 millones de dólares y el de Lyfgenia de 3,1 millones de dólares, lo que los convierte en dos de los medicamentos más caros del mercado. Aún así, algunos análisis económicos han encontrado que los precios son apropiados, en parte debido a los altos costos de tratar la beta talasemia y la anemia falciforme con medicamentos convencionales. A menudo se han citado los altos costos como una razón para la lenta adopción de las terapias génicas. Pero Lager dijo en la conferencia de prensa que los pagadores están cubriendo las terapias.
«Nos complace observar que los pacientes estadounidenses con seguro público y privado están cubiertos para estas terapias y, si bien se requiere cierta documentación y negociación, no hemos visto una denegación total para un paciente inscrito», dijo Lager.
El tratamiento con Zynteglo y Lyfgenia es un proceso de varios pasos que implica estimular la producción de células madre sanguíneas, recolectarlas, tratarlas con terapia génica, realizar ablación de la médula ósea para acomodar las células madre genéticamente modificadas y luego infundir las células nuevamente en el paciente. Lager dijo que actualmente a la mayoría de los pacientes les lleva nueve meses pasar de la inscripción al tratamiento. Observó que la mayoría de los pacientes sólo requieren una recolección de células madre sanguíneas; los cobros adicionales agregan 80 días al proceso. «Estamos trabajando en formas de mejorar la movilización, la recolección y la eficiencia de fabricación para mejorar la cantidad de pacientes que solo necesitan una recolección», dijo. Lager dijo que la compañía también estaba ampliando la capacidad de fabricación y racionalizando los procesos de fabricación.
El resumen que resume los cronogramas y otra información analizada por Lager durante la conferencia de prensa incluía datos de pacientes solo hasta el 1 de julio de 2025, mientras que los gráficos que mostró representaban datos hasta mediados del cuarto trimestre. Como resultado, existen algunas discrepancias entre los dos. El resumen, en el que Lager y otros autores son identificados como empleados de Bluebird Biologics, dice que se han inscrito 312 pacientes para recibir tratamiento con Zynteglo o Lyfgenia, y de ellos, a 77, o el 25 por ciento, se les han infundido células madre modificadas mediante terapia génica. El resumen dice que después de algunos ajustes estadísticos para tener en cuenta el momento de la aprobación de la FDA, el tiempo medio entre la inscripción para recibir las terapias genéticas y la recolección de células madre fue de 5,1 meses. Otro análisis sugirió que algunos retrasos procesales retrasan el proceso de tratamiento. Sin embargo, el resumen dice que los retrasos «pueden reflejar no sólo barreras logísticas, sino también la necesidad de una educación integral para pacientes y proveedores».
El tiempo hasta la infusión varió ampliamente, desde sólo 3,9 meses hasta 17,9 meses, según el resumen. El factor principal para ampliar el tiempo hasta la infusión fue el número de recolecciones de células madre, dice el resumen. Entre los pacientes tratados con Zynteglo, 11 (18%) de los 60 pacientes que recibieron la infusión de células madre modificadas genéticamente requirieron más de una recolección. Entre los pacientes de Lyfgenia, 4 de 21 pacientes que habían comenzado la recolección al menos seis meses antes del corte de datos del análisis requirieron dos o más recolecciones. El resumen dice que la proporción es similar a la experiencia en ensayos clínicos.
«Los cuellos de botella operativos, como las aprobaciones de cobertura, las recolecciones múltiples, los retrasos en la preparación del sitio y la capacidad de fabricación, surgieron como oportunidades para mejorar los procesos específicos. El tiempo hasta la recolección programada aumentó modestamente con el tiempo, lo que enfatiza la necesidad de flujos de trabajo escalables y planificación coordinada», concluye el resumen.
