Esta es la séptima parte de la transcripción de un informe especial elaborado por Deborah Phippard, PhD, y Renier Brentjens, MD, PhD. Para la sexta parte,
Los últimos 25 años, de 2000 a 2025, han sido un período de desarrollo rápido y sin precedentes en el campo de la terapia celular y génica. Para tener una perspectiva de lo lejos que hemos llegado y lo lejos que nos queda por llegar, CGTlive® llegó a Deborah Phippard, PhD, directora científica de Precisión para la Medicina, i Renier Brentjens, MD, PhD, presidente del departamento de medicina y subdirector del Roswell Park Comprehensive Cancer Center, realizar un informe de debate especial sobre el tema titulado: «Actualización del cuarto de siglo: ¿Qué está frenando el progreso del desarrollo? ¿Dónde hemos visto más?»
En esta transcripción del episodio siete, Phippard compartió sus pensamientos con Brentjens sobre lo que más necesita el campo de la terapia celular y genética en este momento. Destacó la importancia de las grandes victorias, señalando ejemplos como los de los principales periódicos. Los New York Times que cubre los avances en la investigación de la terapia genética o el gran avance en el tratamiento de la anemia falciforme proporcionado por la aprobación por parte de la FDA de dos nuevas terapias genéticas en 2023. Enfatizó que estos logros pueden ayudar a galvanizar a los investigadores que trabajan en programas de terapia celular o genética para otras enfermedades mostrándoles lo que es posible. Phippard también analizó el potencial específico de la terapia génica para tratar la causa subyacente de subtipos de enfermedades genéticas y señaló cómo el campo avanza hacia tratamientos de precisión en este sentido.
CGTLive: Si pudiera enviar un mensaje a la comunidad sanitaria en general sobre lo que más necesita este campo en este momento, ¿cuál sería?
Dra. Deborah Phippard: Iba a decir que las grandes victorias siempre ayudan, ¿verdad? Cada vez que veo aparecer un artículo en los principales periódicos como El New York Timesdonde de repente están entusiasmados con la dosis de la enfermedad de Huntington porque es una enfermedad intratable, tiene un resultado horrible, les sucede a los adultos y hay mucho entusiasmo en torno a esto; ves un ensayo clínico muy exitoso en una enfermedad como esa y todos se emocionan mucho. Sucedió lo mismo cuando hablamos antes sobre la anemia de células falciformes: no ha habido terapias reales y de repente hay un gran salto. Creo que cosas así ayudan mucho en el campo porque puedes ver lo que es posible.
Pienso mucho en las enfermedades raras versus las enfermedades menos raras y las enfermedades comunes, y me encantaría ver que las terapias CAR-T funcionen en tumores sólidos. Hay todo tipo de desafíos para que esto funcione. Creo que aún queda mucha investigación por hacer antes de que veamos algo que funcione realmente bien en la transferencia de tumores malignos hematológicos a un tumor sólido, pero hay tantas necesidades insatisfechas que la gente seguirá trabajando en ello.
Creo que la gente no necesariamente piensa en el hecho de que las enfermedades raras en su conjunto son en realidad las más comunes. Hay tantas enfermedades que caen bajo este paraguas y hay muchas organizaciones de pacientes que realmente abogan por su enfermedad en particular. No hay nada que puedas hacer sobre la mayoría de estas enfermedades. excepto terapia génica Son sólo mutaciones fundamentales en las que es necesario devolver una proteína o desactivar una proteína defectuosa. Para mí, no trabajar en estas enfermedades sería una pena porque puedes tener un impacto enorme. Probablemente me estoy desviando un poco del tema aquí, porque vuelve a costar. Dado que puedes arreglar algo, todavía tienes la pregunta: ¿es económicamente viable hacerlo? Creo que sí, eventualmente creo que podremos hacer este tipo de cosas. Todavía tenemos mucho por hacer. Estaremos aquí dentro de 25 años, Renier y yo estaremos al final de nuestras carreras, sentados aquí con el pelo gris, pensando: «¡Dios mío, hace 25 años pensábamos que estaríamos más avanzados!».
Para mí, veo muy prometedor entrar realmente en el lado de la medicina de precisión. Entonces, ¿qué quiero decir con eso? Las enfermedades cardiovasculares siguen siendo la principal causa de muerte en todo el mundo. Empresas como Tenaya Therapeutics están analizando qué impulsa las miocardiopatías específicas. Hay mutaciones genéticas subyacentes que causan esto. Están pensando en una terapia génica que realmente afecte a estas miocardiopatías y potencialmente cure estas enfermedades. Recuerde, con la terapia génica no se busca controlar los síntomas, sino posibles curas. Ésta es una mentalidad muy diferente cuando se piensa en el tratamiento de las miocardiopatías. En mi opinión, hay un gran cambio de paradigma: si realmente se comprende qué está provocando la enfermedad, no se puede decir simplemente: «Oh, es una enfermedad cardíaca», sino que se trata de un trastorno pleiotrópico masivo, que podemos seguir eliminando. Así que creo que veremos una mejora incremental en la comprensión real de qué impulsa una enfermedad. Quiero decir, hemos estado haciendo esto contra el cáncer durante años. Decimos “cáncer de mama”, pero cualquiera que trabaje en este campo sabe que hay todos estos diferentes factores moleculares detrás de él y que tenemos diferentes regímenes terapéuticos dependiendo de cuál sea el factor. Siento que la célula y el gen están en este mismo espacio. Estamos en este espacio de la medicina personalizada. Y no es fácil, todo se reduce a subconjuntos raros, pero hay tantas promesas que el campo está entusiasmado con lo que podemos hacer.
Esta transcripción ha sido editada para mayor claridad.
