- La terapia triplete TUS + VEN + AZA de primera línea demuestra altas tasas de eficacia y remisiones negativas para EMR en pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada y con múltiples mutaciones.
- La seguridad sigue siendo un sello distintivo de las terapias basadas en TUS
- Tasa de respuesta del 100 % (CR/CRh) en los dos niveles de dosis más altos (dosis de 80 y 120 mg de TUS)
- CR/CRh observado en sujetos FLT3 de tipo salvaje, lo que representa ~70 % de los pacientes con AML
- CR/CRh observado en AML con TP53/mutaciones relacionadas con el cariotipo complejo, RAS y MDS
SAN DIEGO y TORONTO, 6 de diciembre de 2025 (GLOBE NEWSWIRE) — Aptose Biosciences Inc. («Aptose» o la «Compañía») (NASDAQ: APTO, TSX: APS), una empresa de oncología de precisión en etapa clínica que desarrolla agentes dirigidos altamente diferenciados para tratar neoplasias malignas hematológicas, combina sus datos de Clinical Dosing Standard (TUS) con su Clinical Dosing Standard. venetoclax (VEN) y azacitidina (AZA) en un cartel de presentación en la 67th Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) en Orlando, FL. Los datos actualizados de pacientes del ensayo TUSCANY de las tres cohortes, dosis de 40 mg, 80 mg o 120 mg de TUS en TUS + VEN + AZA, revelan seguridad clínica y actividad antileucémica prometedoras y respaldan el uso de TUS en combinación con el tratamiento estándar en una amplia gama de poblaciones de AML, incluidas aquellas con mutaciones adversas independientemente de FLT3 estado de mutación
Título del cartel: «El estudio TUSCANY demuestra la seguridad y eficacia de tuspetinib más venetoclax y azacitidina como tratamiento estándar en pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada que no son elegibles para quimioterapia de inducción»
Hallazgos y mensajes clave:
- En pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada, TUS + VEN + AZA muestra seguridad, tolerabilidad y eficacia resistente prometedoras, incluidas remisiones negativas para ERM en un amplio espectro mutacional.
- Respuestas clínicas de alta calidad (CR/CRh):
- 90% en dosis de 40, 80 y 120 mg
- 100% en los niveles de dosis más altos de 80 mg y 120 mg
- Observado en los subgrupos genéticos FLT3-WT, FLT3-ITD y NPM1c
- Visto en subgrupos genéticos adversos del complejo TP53/bialélico y subgrupos genéticos RAS
- Visto en AML con mutaciones relacionadas con MDS
- Negatividad de ERM: 78 % mediante citometría de flujo central en los sujetos que respondieron
- TUS se dirige a los mecanismos de resistencia de VEN; inhibe la señalización anormal impulsada por quinasas
- Dos sujetos fueron sometidos a un trasplante de células madre y ambos regresaron para una TUS de mantenimiento.
- La terapia triple TUS + VEN + AZA fue bien tolerada sin toxicidades limitantes de la dosis (DLT) en todos los niveles de dosis evaluables de TUS.
- Sin DLT, incluida la mielosupresión prolongada para sujetos en remisión del ciclo 1
- No se han informado muertes relacionadas con las drogas, síndrome de diferenciación, prolongación del QTc o elevación de la CPK.
- 8/10 sujetos evaluables experimentaron independencia de transfusión de glóbulos rojos y plaquetas durante >8 semanas después de su mejor respuesta
- Se informó neutropenia febril en 2 sujetos (16,7%), y 1 sujeto estuvo relacionado con TUS
- Con el nivel de dosis de 160 mg registrado recientemente, los hallazgos preliminares muestran que los pacientes logran una eliminación temprana de la explosión con negatividad para MRD y respuestas formales dentro de las primeras semanas de tratamiento (no incluido en el límite de datos del póster).
«Tuspetinib, como parte de una terapia con tres fármacos, sigue funcionando bien y logra una respuesta clínica del 100 % con las dos dosis más altas que hemos evaluado hasta la fecha», afirmó Rafael Bejar, MD, PhD, director médico de Aptose. «Recientemente comenzamos a tratar a pacientes con el nivel de dosis más alto de 160 mg de TUS y ya hemos logrado respuestas tempranas. Sin toxicidades y con actividad limitante de dosis en múltiples mutaciones, TUS + VEN + AZA aborda la mayor necesidad insatisfecha en la AML y las poblaciones más grandes».
La presentación del cartel de ASH está disponibleaquí.
Acerca de Tuspetinib
El compuesto principal de Aptose, tuspetinib, es un agente oral conveniente que se administra una vez al día y que se dirige potentemente a SYK, las formas mutadas y naturales de FLT3, KIT mutado, JAK1/2 y RSK2, evitando al mismo tiempo muchos de los problemas de toxicidad típicos observados con otros agentes. El estudio TUSCANY triplete de fase 1/2 en curso está diseñado para probar varias dosis y esquemas de TUS en combinación con dosis estándar de azacitidina y venetoclax en pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada que no son elegibles para la quimioterapia de inducción. Los datos de las tres primeras cohortes de dosis demuestran seguridad, RC y negatividad de enfermedad residual mínima (ERM) en pacientes con múltiples mutaciones. Los primeros datos mostraron que 9 de cada 10 pacientes respondieron a la terapia triple TUS, consiguiendo una remisión completa del 100% (CR/CRh) en las cohortes de 80 mg y 120 mg. En particular, los pacientes con mutaciones difíciles de tratar TP53, RAS i FLT3 Los genes también alcanzaron una tasa de CR/CRh del 100%.
Acerca de la aptosa
Aptose Biosciences es una empresa de biotecnología en etapa clínica comprometida con el desarrollo de medicamentos de precisión que aborden necesidades médicas no cubiertas en oncología, con un enfoque inicial en hematología. La cartera de productos terapéuticos contra el cáncer de moléculas pequeñas de la empresa incluye productos diseñados para proporcionar eficacia como agente único y mejorar la eficacia de otras terapias contra el cáncer sin toxicidades superpuestas. El principal compuesto en etapa clínica de la compañía, tuspetinib (TUS), es un inhibidor de la quinasa oral que ha demostrado actividad como monoterapia y en combinación en pacientes con leucemia mieloide aguda (AML) en recaída o refractaria y se está desarrollando como terapia triple de primera línea en AML recién diagnosticada. Para obtener más información, visite www.aptose.com.
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