La terapia CAR T en investigación de Kyverna Therapeutics, mivocabtagene autoleucel, mejoró significativamente la movilidad en un estudio fundamental del síndrome de la persona rígida, allanando el camino para su presentación regulatoria el próximo año.
El desempeño en etapa intermedia de mivocabtagene autoleucel (miv-cel) fue «impresionante», escribieron los analistas de William Blair en una nota a los inversionistas el lunes, agregando que los datos son «extremadamente positivos y respaldan la próxima presentación de BLA para miv-cel en SPS, preparándolo para ser potencialmente el primer tratamiento autoinmune CAR-TDA aprobado por la FDA».
Kyverna subió un 23% al cierre del lunes, cotizando a 10,82 dólares por acción.
en un comunicado de prensa El lunes, la compañía informó que los pacientes con MIV-Cel experimentaron una mejora promedio del 46 % a las 16 semanas en la caminata cronometrada de 25 pies (T25FW), una medida clave de movilidad. Este efecto fue estadísticamente significativo. Esto «superó nuestras expectativas», afirmó William Blair.
Además, el 81% de los pacientes lograron al menos una mejora del 20% en T25FW.
Miv-cel también logró todos los criterios de valoración secundarios, incluida la deambulación, la sensación, la discapacidad y la distribución de la rigidez en todo el cuerpo. En el momento de la lectura, todos los pacientes estaban libres de inmunoterapias y ninguno necesitaba terapia de rescate, un hecho que, según Kyverna, resalta «el potencial de miv-cel para proporcionar un beneficio clínico sin precedentes al tiempo que reduce o elimina significativamente la carga del tratamiento crónico».
En cuanto a la seguridad, la biotecnológica no informó ningún caso grave de síndrome de liberación de citocinas ni de síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias. Los casos de neutropenia de grado 3/4, un efecto secundario conocido del CAR T, fueron manejables.
Con estos datos en la mano, Kyverna espera presentar su solicitud de licencia de biológico para miv-cel en el síndrome de persona rígida en el primer semestre de 2026.
con menos de 5.000 pacientes afectados En los EE. UU., el síndrome de la persona rígida es un trastorno neurológico poco común que ocurre cuando los anticuerpos de una persona atacan ciertas células del cerebro y del sistema nervioso central. El resultado es el endurecimiento muscular progresivo y errático y los espasmos dolorosos que definen la enfermedad. Otros síntomas incluyen dolor, dificultad para caminar e interrupciones en las actividades diarias.
Miv-cel es una terapia CAR T que se dirige a la proteína CD19 que se encuentra en las células B, así como a la proteína estimulante CD28 en las células T. A través de este mecanismo, la célula miv agota las células B autoinmunes y ayuda a restaurar el sistema inmunológico.
Además del síndrome de la persona rígida, Kyverna también está desarrollando miv-cel para la miastenia gravis generalizada, para la cual el activo en octubre mostró un Tasa de respuesta del 100%. En un estudio de fase III, los hallazgos, según dijo William Blair en ese momento, establecieron «un nuevo estándar de eficacia en el campo». La biotecnología es también mirando al potencial de miv-cel en otros trastornos inmunológicos, incluida la esclerosis múltiple y la artritis reumatoide.
