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Según un nuevo anuncio, el La FDA ha aprobado una formulación intratecal del onasemnogene abeparvovec-brve de Novartis, una terapia génica indicada para niños, adolescentes y adultos con atrofia muscular espinal (AME). Comercializado como Itvisma, el medicamento se convierte en el primer tratamiento intratecal para la AME, brindando a los pacientes una nueva vía de administración opcional. La terapia génica, aprobada para una amplia población de AME, está diseñada para abordar la causa genética de la AME proporcionando una copia funcional del gen SMN1 humano para mejorar la función motora mediante la expresión de proteínas de la neurona motora (SMN) de supervivencia sostenida. Un fármaco basado en vectores de virus adenoasociados, onasemnogene abeparvovec, se aprobó originalmente en 2019 como una infusión intravenosa única para una amplia gama de AME.
Los resultados de primera línea de los estudios aleatorizados, doble ciego de fase 3 EVOKE (NCT04777396) y EVOKE+ (NCT04777409) mostraron que la semaglutida (Ozempic; Novo Nordisk), un agonista del receptor del péptido 1 similar al glucagón (GLP-1), no demostró superioridad sobre placebo para reducir la progresión de la enfermedad en pacientes con enfermedad de Alzheimer sintomática en etapa temprana, a pesar de las mejoras observadas en los biomarcadores relacionados con la EA. Los dos ensayos asignaron al azar a un total de 3808 adultos de 55 a 85 años con deterioro cognitivo leve o demencia leve debido a la EA para investigar la eficacia y seguridad de la semaglutida oral en comparación con placebo más atención estándar. Los resultados, que se presentarán en la próxima conferencia de Ensayos Clínicos en la Enfermedad de Alzheimer (CTAD) 2025, celebrada del 1 al 4 de diciembre en San Diego, California, mostraron que la semaglutida fue bien tolerada y consistente con datos de seguridad anteriores. Basándose en los resultados de eficacia observados en la población general del estudio, Novo Nordisk señaló en su anuncio que se suspenderá el período de extensión de un año de los ensayos.
Según un nuevo anuncio, el asundexian de bayer, un inhibidor del factor XIa en investigación, cumplió con su criterio de valoración principal en el ensayo de fase 3 OCEANIC-STROKE, lo que respalda aún más su eficacia y seguridad como tratamiento para la prevención secundaria del accidente cerebrovascular. Utilizando estos datos notables, la compañía espera colaborar con las autoridades reguladoras para prepararse para la presentación de asundexian en un futuro próximo. OCEANIC-STROKE fue un ensayo multicéntrico, internacional, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego y basado en eventos que evaluó si la adición de asundexian al tratamiento anticoagulante estándar reduce el riesgo de accidente cerebrovascular recurrente en pacientes que recientemente han sufrido un accidente cerebrovascular isquémico no cardioembólico o un ataque isquémico transitorio (AIT) de alto riesgo. En total, el ensayo incluyó a más de 12.300 pacientes y se espera que los resultados del estudio principal se presenten en una próxima conferencia científica.
