Escuche este artículoLo básico:
- La FDA aprueba Itvisma de Novartis como primera terapia de reemplazo genético para pacientes con AME de 2 años o más
- El tratamiento se dirige a la mutación del gen SMN1, principal causa de atrofia muscular espinal.
- La dosis única intratecal puede mejorar la función motora y reducir la necesidad de terapia crónica.
Novartis ha recibido la aprobación de la Administración de Drogas y Alimentos de EE.UU. para Itvisma, un tratamiento para la atrofia muscular espinal.
La farmacéutica suiza con sede en Estados Unidos al este de Hannover dio luz verde el 24 de noviembre.
Itvisma, u onasemnogene abeparvovec-brve, está destinado al tratamiento de pacientes de 2 años o más que viven con AME con una mutación confirmada en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1).
La farmacéutica destacó que se trata de la primera terapia de reemplazo genético disponible para estos pacientes.
El Dr. John Day es profesor de Neurología y Pediatría, director de la División de Medicina Neuromuscular de la Facultad de Medicina de la Universidad de Stanford y codirector del Centro Neuro IGNITE de Stanford. Aplaudió el acuerdo federal.
«La aprobación por parte de la FDA del onasemnogén abeparvovec intratecal es un avance revolucionario, que amplía el uso de la terapia de reemplazo genético transformacional para la AME en todos los grupos de edad», afirmó Day en el anuncio de Novartis. «Este logro no sólo es un paso importante para la AME, sino que también apunta a nuevas posibilidades para el campo más amplio de los trastornos neurológicos y la medicina genética».
¿Cómo funciona?
La AME es una enfermedad neuromuscular genética poco común causada por un gen SMN1 mutado o faltante. Según Novartis, este gen es responsable de producir la mayor parte de la proteína SMN que el cuerpo necesita para la función muscular, incluida la respiración, la deglución y el movimiento básico.
Sin tratamiento, los pacientes pueden experimentar debilidad muscular progresiva y debilitante.
Novartis estima que alrededor de 9.000 personas viven con la enfermedad en Estados Unidos. Mientras, la Fundación SMA sitúa este rango entre 10.000 y 25.000 niños y adultos.
Itvisma aborda la causa genética de la AME en una sola dosis, explicó Novartis. Al reemplazar el gen SMN1, Itvisma puede mejorar la función motora. Además, puede reducir potencialmente la necesidad de un tratamiento administrado de forma crónica asociado con otras terapias disponibles.
Itvisma se administra directamente en el sistema nervioso central mediante una única inyección intratecal.
«El poder de las terapias génicas»
«La aprobación de hoy muestra el poder de las terapias genéticas y ofrece tratamiento a pacientes de todo el espectro de la enfermedad de AME, incluidos pacientes de diversas edades, síntomas de AME y niveles funcionales motores», afirmó el Dr. Vinay Prasad, director médico y científico de la FDA, así como director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica.
«Esta apasionante área de la ciencia continúa cambiando la vida de los pacientes, y la FDA está comprometida a acelerar el desarrollo de productos para necesidades médicas no cubiertas», añadió Prasad.
La aprobación de la FDA de Novartis sigue de cerca a otros anuncios importantes de la compañía, incluidos los planes para construir una instalación de fabricación emblemática de 771 millones de dólares en Carolina del Norte, así como la adquisición de 12 mil millones de dólares de la biofarmacéutica Avidity Biosciences, con sede en San Diego.
