8 de diciembre (UPI) — La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos anunció el lunes la aprobación del primer trasplante de células madre hematopoyéticas para tratar a pacientes con anemia aplásica, poco común pero grave.
Omidubicel-onlv está aprobado para pacientes de 6 años o más después de un acondicionamiento de intensidad reducida, afirmó la FDA en un comunicado de prensa.
Gamida Cell Inc., líder en innovación en terapia celular con sede en Boston e Israel, fue el solicitante. Ayrmid Ltd. es la empresa matriz con sede en Gran Bretaña.
La producción de Omisirge se llevará a cabo en las instalaciones de fabricación de RoslinCT en Hopkinton, Massachusetts, a partir de dos años, dijo Ayrmid.
Para 2027, Omisirge tiene el potencial de tratar de 2000 a 2500 pacientes al año en los Estados Unidos, informó Global Reach Health en 2023. El costo mayorista de un solo ciclo de tratamiento con Omisirge es de $ 338 000 y no incluye el costo del procedimiento de trasplante ni la estadía en el hospital.
En 2023, la FDA aprobó inicialmente la terapia contra tumores malignos hematológicos de Gamida como una «opción de trasplante nueva y complementaria» para personas de 12 años o más, dijo la FDA.
Pharmacy Times informó que la FDA aprobó la solicitud el viernes.
«Esta aprobación es revolucionaria en el panorama terapéutico y cambia fundamentalmente la forma en que abordamos el tratamiento de SAA, donde un tratamiento más temprano tiene el potencial de alterar el curso de la vida», afirmó el Dr. Vinay Prasad, director médico y director del Centro de Investigación y Evaluación de Productos Biológicos de la FDA. «La anemia aplásica grave es un trastorno sanguíneo poco común que puede poner en peligro la vida y la FDA sigue comprometida a ampliar las opciones de tratamiento para los pacientes con esta afección».
La anemia aplásica ocurre cuando la médula ósea, un material rojo y esponjoso dentro de los huesos, deja de producir suficientes glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas.
Con SAA, las células se dañan, a menudo porque el sistema inmunológico las ataca.
Sin suficientes células sanguíneas, los pacientes son muy vulnerables. Los síntomas pueden incluir fatiga, dificultad para respirar, piel pálida, infecciones frecuentes o prolongadas y aparición de moretones inexplicables o fáciles. La SAA puede desarrollarse lenta o repentinamente.
Los trasplantes de células madre son una opción, pero no siempre es posible encontrar un hermano donante compatible.
Si no hay un donante disponible, los proveedores pueden solicitar el uso de un trasplante de cordón umbilical para tratar la SAA, pero las limitaciones incluyen una recuperación hematopoyética retrasada y un mayor riesgo de infecciones.
Con la terapia con células madre de Omisirge, las células madre donadas de la sangre del cordón umbilical se mejoraron químicamente con nicotinamida, que es una forma de vitamina B3, y luego se administraron a un paciente para ayudar a restaurar su sangre y su sistema inmunológico.
El Dr. Richard Childs del Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre de los Institutos Nacionales de Salud dirigió un único estudio abierto en pacientes de 6 años o más.
«La aprobación de Omisirge es un paso importante en las opciones de tratamiento disponibles para los pacientes con grandes necesidades médicas no cubiertas», afirmó Childs. «Los pacientes en el estudio con anemia aplásica tenían un alto riesgo, pero tuvieron resultados significativamente mejores de lo esperado y demostraron tasas notablemente rápidas y altas de injerto de neutrófilos. Esto se logró con tasas bajas de GVHD (enfermedad de injerto contra huésped) aguda leve y sin GVHD crónica, lo que significa que los pacientes lograron un rápido retorno a la vida normal».
El estudio se centró en 14 pacientes que tal vez no respondan a otras terapias pero que han mostrado «resultados significativamente mejores de lo esperado», según Childs.
Doce pacientes lograron una rápida recuperación de los neutrófilos, con un tiempo medio de recuperación de 11 días en los datos presentados en la Reunión Anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología de 2025.
Y sólo el 16% de los pacientes experimentaron enfermedad de injerto contra huésped aguda leve y ningún caso de EICH aguda grave o EICH crónica.
Además, el 94% estaba libre de enfermedad y la tasa de supervivencia general, y el 86% logró independizarse de la transfusión de glóbulos rojos.
«Omisirge es un nuevo producto de células madre de sangre de cordón umbilical que puede proporcionar una opción terapéutica para pacientes con anemia aplásica grave que tienen opciones limitadas de trasplante de células madre», afirmó la Dra. Megha Kaushal, subdirectora interina de la Oficina de Productos Terapéuticos del CBER y hematóloga pediátrica. «Omisirge acortará el tiempo de recuperación de los neutrófilos, lo que conduce a tiempos de recuperación más cortos después del trasplante y puede mejorar las tasas de infección en esta población de pacientes».
En julio, a Michael Lohberg, entrenador de la nadadora olímpica estadounidense Dara Torres, le diagnosticaron anemia aplásica. El Miami Herald informó que Lohberg estaba recibiendo atención en el NIH en Bethesda, Maryland.
En 2017, el Departamento de Asuntos de Veteranos declaró ocho «condiciones presuntas» vinculadas por evidencia científica a contaminantes en Camp Lejeune del Cuerpo de Marines de EE. UU. en Carolina del Norte, incluida la anemia aplásica.
