Kenai Therapeutics ha dosificado al primer paciente en su ensayo multicéntrico REPLACE de fase I que evalúa la terapia celular de reemplazo neuronal alogénico, RNDP-001, para la enfermedad de Parkinson idiopática de moderada a moderada-grave.
Esto se produce tras la aprobación de la solicitud del nuevo fármaco en investigación de Kenai por parte de la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA), que permite el estudio clínico de la terapia comercial destinada a restaurar la función motora mediante la sustitución de las neuronas productoras de dopamina perdidas.
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El estudio abierto se centra en la seguridad y tolerabilidad de RNDP-001 y también incluye evaluaciones de pruebas de imágenes cerebrales de supervivencia celular, junto con el injerto, en adultos con Parkinson.
La terapia se administra en regiones específicas del cerebro mediante un enfoque neuroquirúrgico de precisión, con el objetivo de reemplazar las células productoras de dopamina.
REPLACE planea inscribir hasta 12 pacientes. Se esperan datos iniciales sobre tolerabilidad, seguridad e imágenes cerebrales de los participantes en 2026.
Nick Manusos, director ejecutivo de Kenai Therapeutics, dijo: «Si bien la mayoría de los tratamientos para la enfermedad de Parkinson se centran en el manejo de los síntomas, RNDP-001 tiene como objetivo reemplazar las neuronas perdidas, reparar los circuitos neuronales dañados y restaurar la función motora en pacientes con formas leves a moderadas y graves de la enfermedad.
«Al ir más allá del control de los síntomas para abordar la causa raíz de la enfermedad, nuestro objetivo es brindarles a los pacientes un futuro con una mejor función motora y una mejor calidad de vida en general. Este hito marca un importante paso adelante para Kenai y para las familias afectadas por el Parkinson».
La terapia recibió la designación de vía rápida de la FDA, un estado destinado a acelerar el proceso de desarrollo y revisión.
Se basa en una plataforma de células madre pluripotentes inducidas, que utiliza células criopreservadas derivadas de donantes para crear un producto escalable y fácilmente disponible.
La empresa estadounidense Kenai tiene una asociación de fabricación exclusiva con FUJIFILM Cellular Dynamics para producir células progenitoras de dopamina para uso clínico.
Cytiva respalda la cobertura de terapia celular y génica en el ámbito de ensayos clínicos.
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