«Cuando nació Willow, no sabíamos que estaba pasando algo», dijo Amber Olsen. Pero a medida que su hija creció, mostró signos de retraso en el desarrollo. Era más pequeña que sus dos hermanas mayores de la misma edad y tenía dificultades con habilidades como poner un trozo de cereal en un frasco.
El pediatra de la familia aseguró a Olsen que los niños se desarrollan a ritmos diferentes. Los momentos de progreso inspiraron la esperanza de que Willow se pusiera al día y comenzara a hablar, correr y jugar como otras niñas sanas de su edad.
Pero más contratiempos apagaron esos destellos de esperanza, y Olsen sospechó que había un problema subyacente en la salud de su hija. Cuando Willow tenía dos años, la familia acudió a un neurólogo que sospechaba que había un problema. Hizo pruebas a Willow y confirmó un diagnóstico de deficiencia múltiple de sulfatasa (MSD), una enfermedad genética rara y mortal. Los niños que la padecen suelen morir antes de cumplir los diez años.
Cuando se enteró de la enfermedad de Willow, Olsen quedó devastada. «Nunca he estado en un tornado, pero eso es lo que sentí», dijo durante una entrevista en el documental. La cebra y el oso, filmado por Patrick O’Connor. «Se volvió muy silencioso, como si todo el aire hubiera desaparecido de la habitación».
Olsen se asoció con O’Connor para hacer precisamente eso La cebra y el oso para crear conciencia sobre enfermedades raras como la de Willow y los esfuerzos masivos necesarios para superarlas. La película se desarrolla a lo largo de siete años mientras Olsen lucha por desarrollar una terapia genética con la esperanza de detener la progresión de la enfermedad MSD.
Sin cura ni tratamiento aparte de herramientas como sondas de alimentación y nebulizadores para permitir la funcionalidad más básica, circunstancias extraordinarias obligaron a Olsen a ser pionero en el cambio. Desarrolló habilidades como organizadora, oradora e influenciadora, al mismo tiempo que adquiría una comprensión experta tanto de la enfermedad de su hija como del camino para encontrar un tratamiento a largo plazo. En su búsqueda de una terapia genética para apoyar a Willow, se reunió con médicos, científicos y funcionarios gubernamentales, recaudó fondos, hizo videos y traspasó los límites más allá de lo que se debería esperar de cualquier madre. Gracias a sus esfuerzos, MSD ha pasado a formar parte de un programa piloto de terapia génica de los Institutos Nacionales de Salud (NIH).
Olsen trazó un plan que otros padres pueden seguir si se enfrentan a una situación similar, pero sus luchas revelan la escasez de atención sanitaria mundial. En cada paso del camino, los objetivos que logró se toparon con obstáculos como la falta de financiación, plazos largos y cambiantes y una falta general de recursos.
«No vemos la película como una hoja de ruta sobre cómo un padre debe hacer esto», dijo O’Connor. «Nuestra posición es que los padres nunca deberían hacer esto y que algo anda mal con el sistema». Espera que la película pueda inspirar a las empresas farmacéuticas y a las instituciones de investigación a agilizar los procesos y aliviar parte de la carga que a menudo recae sobre las familias.
Una lucha mundial
Si bien la historia de Willow expone los desafíos de navegar el sistema de atención médica estadounidense, las dificultades que enfrentan los pacientes y sus seres queridos trascienden las fronteras.
«Afrontar esto en los países menos desarrollados es 100 veces peor», afirmó O’Connor. Citó sus experiencias trabajando con una pareja en el Líbano cuya hija tiene leucodistrofia metacromática (MLD), otra enfermedad genética rara y fatal. Existe una terapia génica para MLD en Lenmeldy de Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel), pero es Con un precio de 4,25 millones de dólares convirtiéndolo en el medicamento más caro del mundo, lo que lo hace inasequible para muchas de las personas que lo necesitan.
«Creo que tenemos más recursos aquí en Estados Unidos», dijo Olsen, comparando su situación con la de algunos padres en países en desarrollo donde incluso encontrar una sonda de alimentación para sus hijos es imposible.
Ha trabajado con padres de todo el mundo que han luchado por sus hijos con enfermedades raras. Habló de un padre en Argentina que recaudó $100.000 para MLD y de otro padre en Canadá que recaudó fondos para el tratamiento de su propio hijo.
El legado de Willow
Aunque la enfermedad de su hija catalizó el viaje de Olsen hacia la búsqueda de una cura para la TME, el alcance de su activismo continúa extendiéndose más allá de lo que podría hacer personalmente por Willow. Sus esfuerzos llevaron a que la Sociedad Estadounidense de Terapia Celular y Genética (ASGCT) seleccionara un programa de terapia génica para MSD para financiarlo y apoyarlo durante su reunión anual de 2023.
En ese momento, la condición de Willow había empeorado, lo que la hacía no apta para participar en un próximo ensayo clínico. En una escena conmovedora un La cebra y el oso, Olsen tuvo que explicar este hecho a sus hijas, incluso cuando ellas celebraban que sus esfuerzos podrían salvar las vidas de muchos otros niños.
Lamentablemente, Willow murió en octubre de 2024 a la edad de 11 años. Pero las generaciones futuras disfrutarán de los frutos de su legado. En nuestra conversación con Olsen, ella dijo: «Haz lo que sea necesario para salvar a tu hijo». Gracias a sus esfuerzos y su amor por Willow, otros niños pueden salvarse y sus padres pueden ahorrarse el dolor de perder un hijo. Aunque la fecha de inicio aún es incierta, los ensayos clínicos para una terapia génica para la TME podrían continuar el próximo año.
La cebra y el oso Estará disponible en varios servicios de transmisión a partir del 28 de noviembre de 2025.
