Los sectores de la terapia celular y génica están creciendo exponencialmente, y cada día surgen nuevos actores que logran grandes avances dentro y fuera del laboratorio. CGTLive®’s Around the Helix es su oportunidad de ponerse al día con las últimas novedades en terapias celulares y genéticas, incluidas asociaciones, actualizaciones de proyectos y más.
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1. La FDA aprueba Waskyra como primera terapia genética para el síndrome de Wiskott-Aldrich
La FDA aprobó etuvetidigene autotemcel (Waskyra; Fondazione Telethon ETS) como la primera terapia génica celular aprobada para el tratamiento del síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS). Su indicación es específica para pacientes pediátricos a partir de 6 meses y adultos con mutación en el ERA gen para el cual el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es adecuado, pero no hay ningún donante compatible con HLA disponible.
2. MDA 2026 para aportar los principales conocimientos y la evolución del cuidado neuromuscular
Cada año, el
3. Evaluación de la terapia de edición genética Reni-Cel para la anemia falciforme grave
El candidato de edición genética de la anemia falciforme en investigación, renizgamglogene autogedtemcel (reni-cel, anteriormente conocido como EDIT-301), se evaluó en el ensayo clínico de fase 1/2 RUBY (NCT04853576). Al
4. ¿Qué más necesita en este momento el campo de la terapia celular y génica?
Deborah Phippard, PhD, compartió sus pensamientos con Renier Brentjens, MD, PhD, sobre la importancia de los grandes logros para quienes se dedican a la investigación de terapias celulares y génicas. Señaló ejemplos como los de los principales periódicos como Los New York Times que cubre los avances en la investigación de la terapia génica y el gran avance en el tratamiento de la anemia falciforme proporcionado por la aprobación por parte de la FDA de 2 nuevas terapias génicas en 2023.
5. Se presenta una nueva empresa centrada en CAR-T lógico.
Link Cell Therapies, una empresa centrada en el desarrollo de terapias de células T con receptores de antígenos quiméricos (CAR-T) para indicaciones de tumores sólidos y cáncer de la sangre, ha salido del sigilo. En particular, la empresa recibió financiación Serie A de inversores como Johnson & Johnson Innovation y Bristol Myers Squibb. «Link está avanzando en una tecnología que desarrollamos en la Universidad de Stanford que permite el control lógico de las células CAR-T», dijo en un comunicado el cofundador de Link, Robbie Majzner, MD, del Instituto del Cáncer Dana-Farber y la Facultad de Medicina de Harvard. «El CAR basado en Link activa y mata las células diana sólo cuando una combinación de antígenos se colocaliza en el tumor, evitando así los tejidos normales que expresan sólo uno de estos objetivos».
6. La FDA levanta la suspensión clínica de Tenaya MYBPC3-Ensayo de terapia génica para la miocardiopatía hipertrófica asociada
La FDA ha levantado su revisión clínica anterior del ensayo clínico de fase 1b/2a MyPeak-1 (NCT05836259), que está evaluando TN-201, una terapia genética basada en vectores de virus adenoasociados (AAV), para el tratamiento de la proteína C3 de unión a miosina. (MYBPC3)-Miocardiopatía hipertrófica asociada (MCH). la presa
