El año 2025 fue testigo de avances notables en la atención dermatológica, destacados por la aprobación de nuevos medicamentos por parte de la FDA para un conjunto diverso de terapias, incluida la primera terapia genética para una enfermedad rara de la piel. Estas aprobaciones incluyeron una terapia génica autóloga basada en células, un inhibidor tópico de la Janus quinasa (JAK) y un inhibidor oral de la tirosina quinasa (BTK) de Bruton, que ofrecen intervenciones molecularmente más precisas y opciones ampliadas para pacientes en un espectro de dermatosis.
Primera terapia génica aprobada para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva
En abril se produjo una aprobación notable para una enfermedad rara con la
«La aprobación de Zevaskyn por parte de la FDA marca un gran paso adelante para las personas que viven con EBDR y sus familias, ya que ofrece una opción de tratamiento duradera y muy necesaria para esta enfermedad devastadora y brinda esperanza para una mejor calidad de vida para estos pacientes», dijo Anna L. Bruckner, MD, codirectora de la Clínica de Epidermólisis Ampollosa del Hospital de Medicina de la Universidad de Colorado y profesora de la Facultad de Medicina de la Universidad de Colorado.
Zevaskyn recolecta células de la piel de un paciente, luego las modifica genéticamente para expresar el gen COL7A1 correcto y finalmente convierte estas células corregidas en láminas. Estas láminas de células se aplican quirúrgicamente como tratamiento único en los sitios de heridas crónicas. Los datos clínicos mostraron que este enfoque promovió la cicatrización sostenida de las heridas y mejoró la adhesión de la piel, abordando la patología genética subyacente de la enfermedad.
La aprobación se basó en los resultados del estudio VIITAL fase 3. Este ensayo multicéntrico, aleatorizado y controlado por pacientes mostró una curación estadísticamente significativa de 43 heridas crónicas grandes tratadas con una única aplicación quirúrgica de Zevaskyn. A los seis meses, el 81 % de las heridas tratadas con Zevaskyn mostraron un 50 % o más de curación desde el inicio en comparación con el 16 % de las heridas de control equivalentes tratadas con atención estándar. Los resultados del estudio fueron
El costo de este tratamiento único ha sido
«Basándonos en la solidez de los datos de nuestros ensayos clínicos, confiamos en la capacidad de Zevaskyn para ofrecer resultados a largo plazo después de una única aplicación de tratamiento», afirmó en un comunicado Madhav Vasanthavada, Ph.D., MBA, director comercial de Abeona. «Estamos comprometidos a trabajar estrechamente con los pagadores comerciales y gubernamentales en acuerdos basados en resultados que respalden la promesa de Zevaskyn para los pacientes y aceleren el acceso».
Abordar el eccema crónico de manos con inhibición tópica de JAK
En julio,
«El eccema crónico de manos puede ser una afección muy difícil de manejar para los adultos, especialmente dada la falta de opciones de tratamiento en los EE. UU. hasta la fecha», afirmó Robert Spurr, vicepresidente ejecutivo y presidente de Norteamérica de LEO Pharma.
Anzupgo es un inhibidor tópico de pan-JAK y actúa bloqueando la actividad de la vía de señalización JAK-STAT, un componente central de la cascada inflamatoria que causa los síntomas del eczema crónico de manos. Al proporcionar una inhibición altamente concentrada y localizada de esta vía, Anzupgo ofrece una opción eficaz y sin esteroides para pacientes que no han respondido adecuadamente a los tratamientos tópicos tradicionales o no pueden utilizarlos.
La aprobación se basó en los resultados de 2 ensayos fundamentales de fase 3,
El costo mayorista de Anzupgo en los EE. UU. es de $804,18 por tubo.
Inhibición oral de BTK para la urticaria crónica espontánea
En octubre, el
Rhapsido es el primer y único inhibidor oral de BTK aprobado para esta indicación. La aprobación se basó en los resultados de los ensayos de fase 3 REMIX-1 y REMIX-2. Los pacientes tratados con Rhapsido tuvieron una disminución significativamente mayor en su puntuación de actividad de urticaria de 7 días (UAS7) en la semana 12. Aproximadamente la mitad de los pacientes (49,8 % en REMIX-1 y 46,8 % en REMIX-2) tratados con Rhapsido tuvieron una UAS7 de 6 o menos en comparación con solo el 24,9 % de los pacientes y el 19,6 % de los pacientes en REMIX-1. placebo Además, el 31,1 % del grupo de REMIX-1 y el 27,9 % del grupo de Rhapsido alcanzaron una puntuación UAS7 de 0 en comparación con sólo el 10,5 % y el 6,5 %, respectivamente, del grupo de placebo.
«La aprobación de remibrutinib es un avance importante en el cuidado de la UCE. Reduce rápidamente los síntomas, brindando a los pacientes control sobre la urticaria y la picazón que experimentan a diario», dijo Giselle Mosnaim, MD, MS, alergista e inmunóloga de Endeavor Health, profesora clínica asociada en la Facultad de Medicina Pritzker de la Universidad de Chicago e investigadora del ensayo REMIX.
