Abeona Therapeutics ha anunciado el primer tratamiento comercial para pacientes con prademagene zamikeracel (Zevaskyn), una terapia aprobada por la FDA para pacientes adultos y pediátricos con epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (EBDR). El primer paciente fue tratado en el Lucile Packard Children’s Hospital Stanford en Palo Alto, California. El primer tratamiento sigue a la aprobación de Zevaskyn por parte de la FDA
«Los pacientes con trastornos genéticos raros de la piel han anhelado terapias altamente efectivas durante décadas. La epidermólisis ampollosa distrófica recesiva es un trastorno genético devastador de la piel con una importante necesidad insatisfecha. Los pacientes carecen de colágeno VII funcional y esto resulta en una mala cicatrización de las heridas», dijo Christopher Bunick, MD, PhD, profesor asociado de medicina en Connecti Yacut y profesor asociado de dermatología en New Haven. tiempo de dermatología Dijo el editor en jefe en un comunicado exclusivo.
Continuó: «Es maravilloso ver el nuevo prademagene zamikeracel, una terapia génica de colágeno VII basada en láminas celulares, aprobada por la FDA, administrada a su primer paciente. Esto representa un hito para los pacientes con EBDR y espero que sea solo el comienzo de terapias más innovadoras que llegarán a la clínica para pacientes con enfermedades genéticas raras de la piel».
La RDEB resulta de variantes patogénicas bialélicas en COL7A1, que impiden la producción de colágeno funcional tipo VII y alteran la formación de fibrillas de anclaje. La ausencia de adhesión dermo-epidérmica conduce a una extrema fragilidad de la piel, erosiones crónicas, cicatrices y complicaciones sistémicas potencialmente mortales.
Según Vish Seshadri, director ejecutivo de Abeona, «tratar a nuestro primer paciente es un momento de orgullo para Abeona y un testimonio de la determinación incansable de nuestro equipo. Nos sentimos honrados de traer a Zevaskyn a la comunidad RDEB y agradecidos con nuestra creciente red de centros de tratamiento calificados. El impulso está creciendo, con pacientes adicionales ya programados para tratamiento en el nuevo año». El debut de Zevaskyn en un entorno comercial marca una nueva era de tratamiento para pacientes limitado al cuidado de apoyo de las heridas y al tratamiento sintomático.1
Joyce Teng, MD, PhD, profesora de dermatología en Stanford Medicine y jefa de dermatología pediátrica en Stanford Medicine Children’s Health, enfatizó la necesidad clínica actual y afirmó: «Buscamos continuamente nuevas terapias para ayudar a los pacientes que soportan el dolor de por vida y el cuidado extenso de las heridas que exige la RDEB, y trabajamos para brindar atención y esperanza a los pacientes».
Zevaskyn introduce un gen COL7A1 funcional en queratinocitos autólogos ex vivo utilizando un vector retroviral incompetente para la replicación. Estas células corregidas se expanden en láminas epiteliales que se aplican quirúrgicamente a las heridas, permitiendo la producción de colágeno tipo VII en el sitio del tratamiento. Los datos clínicos han demostrado un cierre duradero de la herida y una reducción del dolor después de una sola aplicación.1.2
«La ciencia realmente funciona, incluso para una enfermedad tan rara como la RDEB. Usamos un retrovirus para insertar el gen del colágeno VII en las células del paciente. Estas células corregidas se cultivan en injertos de piel y se aplican quirúrgicamente a las heridas del paciente. Debido a que los injertos provienen de las propias células del paciente, no hay necesidad de medicamentos inmunosupresores, lo que reduce los efectos adversos de la dermatología. pacientes con algunas de las enfermedades de la piel más difíciles», dijo Tang tiempo de dermatología en un
A medida que los médicos integran la terapia de láminas celulares editadas genéticamente en el tratamiento de la EBDR, la coordinación logística sigue siendo esencial. Abeona Assist®, el programa de apoyo de la compañía, brinda orientación sobre navegación de seguros, asistencia financiera y coordinación de viajes para pacientes elegibles.
Referencias
- Abeona Therapeutics anuncia el primer tratamiento para pacientes con la terapia genética ZEVASKYN. Comunicado de prensa. Abeona Terapéutica. 8 de diciembre de 2025. Consultado el 8 de diciembre de 2025.
https://investors.abeonatherapeutics.com/press-releases/detail/330/abeona-therapeutics-announces-first-patient-treatment - Tang J, personal de Dermatology Times. Jean Tang, MD, PhD, reflexiona sobre la aprobación de pz-cel para la EB por parte de la FDA. Tiempo de dermatología. 19 de agosto de 2025. Consultado el 8 de diciembre de 2025.
https://www.dermatologytimes.com/view/jean-tang-md-phd-reflects-on-fda-approval-of-pz-cel-for-eb
